ข้อมูลบริการสุขภาพ

ไมอามี, 7 ธันวาคม 2565 /พีอาร์นิวส์ไวร์/อินโฟเควสท์

 

มูลนิธิเพื่อการรักษาโรคแองเจิลแมน (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics หรือ FAST) ประกาศมอบเงิน 5 ล้านดอลลาร์ เพื่อสร้างแหล่งการวิจัยเชิงทดลองทางคลินิกและเชิงปริวรรตสำหรับความผิดปกติของพัฒนาการระบบประสาทที่เป็นภาวะหายาก ซึ่งเป็นศูนย์ประเภทนี้ระดับเรือธงแห่งแรก โดยจะอยู่ภายใต้การอำนวยการของดร.เอลิซาเบ็ธ เบอร์รี่-คราวิส (Elizabeth Berry-Kravis)

ศูนย์ดังกล่าวนี้มีชื่อว่าศูนย์รัช เอฟเอเอสที สำหรับการวิจัยเชิงปริวรรต (Rush F.A.S.T. Center for Translational Research) และจะเป็นสำนักงานใหญ่ระดับโลกสำหรับการฝึกอบรมบุคคลเกี่ยวกับการดำเนินการทดลองทางคลินิกด้านพันธุกรรมระบบประสาท และส่งมอบนวัตกรรมการรักษาแบบแทรกแซงที่ต้องใช้วิธีการนำส่งแบบใหม่และการดูแลแบบเฉพาะทาง

 

ปัจจุบันแพทย์จำนวนมากที่ทำงานในด้านความผิดปกติทางพันธุกรรมระบบประสาท ดำเนินคลินิกการดูแลแบบทั่วไปและแบบเฉพาะทางที่ยอดเยี่ยมสำหรับความผิดปกติชนิดย่อยต่างๆ โดยจำเพาะ แต่ไม่ได้รับการฝึกอบรมมาในด้านความละเอียดซับซ้อนของการจัดเตรียม ดำเนินการ และรายงานการทดลองทางคลินิก ซึ่งหมายถึงการขาดการฝึกอบรมที่จำเพาะสำหรับการดำเนินการทดลองอย่างรวดเร็วและมีประสิทธิภาพภายใต้สมรรถภาพด้านการรับผู้เข้าร่วมการทดลองที่จำกัดเป็นอย่างมาก

 

"ถือเป็นจุดเริ่มต้นของยุคใหม่ ปัจจุบันมีกว่า 25 โครงการการรักษาที่อยู่ในขั้นการพัฒนาสำหรับโรคแองเจิลแมน ซึ่งส่วนใหญ่ได้รับทุนสนับสนุนอย่างแข็งแกร่งจากมูลนิธิเพื่อการรักษาโรคแองเจิลแมน" ดร. แอลลีสัน เบเรนท์ (Allyson Berent) ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ มูลนิธิเพื่อการรักษาโรคแองเจิลแมน กล่าว

"เราอยู่ในจุดเปลี่ยนสำคัญ ซึ่งเป็นจุดที่เราพร้อมแล้วที่จะทำให้หลายโครงการเหล่านี้เข้าถึงผู้ป่วยที่เป็นมนุษย์สำหรับการทดลองทางคลินิกในมนุษย์เป็นครั้งแรกในขั้นแรกเริ่ม แต่ศูนย์ในโรงพยาบาลส่วนใหญ่ไม่มีสมรรถภาพเพียงพอที่จะรองรับความต้องการที่กำลังพุ่งทะยานสูงขึ้นนี้"

 

เพื่อตอบสนองต่อความต้องการดังกล่าว ศูนย์แห่งใหม่นี้ภายใต้การนำของดร.เบอร์รี่-คราวิส ซึ่งนำการทดลองทางคลินิกมากว่า 20 ปี จะเป็นโครงการฝึกอบรมที่จัดขึ้นเป็นโครงการแรกสำหรับผู้ที่มุ่งเน้นการดำเนินการทดลองทางคลินิกและการนำส่งยาแบบใหม่สำหรับความผิดปกติทางพันธุกรรมระบบประสาทที่เป็นภาวะหายาก ด้วยการก่อตั้งโครงการฝึกอบรมเฉพาะทางอย่างเป็นทางการสำหรับบุคคลทั้งภายในประเทศและนานาชาติ แพทย์จะได้รับการฝึกอบรมในด้านต่าง ๆ ดังต่อไปนี้ การเข้าใจขั้นตอนที่ต้องใช้ในการเริ่มการทดลองทางคลินิกที่จะเกิดขึ้น อุปสรรคด้านการกำกับดูแลที่จำเป็นในการได้รับสัญญาและการอนุมัติด้านจริยธรรม ความท้าทายในการจัดเตรียมโครงสร้างพื้นฐานสำหรับการทดสอบผู้ป่วย และการรวบรวมทีมทางคลินิกเฉพาะทางที่จำเป็นสำหรับการทดลองเหล่านี้ (เช่น ทีมวิสัญญี ผู้ประสานงานการทดลอง นักประสาทจิตวิทยาที่ผ่านการฝึกอบรม แพทย์ด้านประสาทวิทยา/โรคลมชัก แพทย์ด้านศัลยกรรมประสาท และผู้เชี่ยวชาญเฉพาะทางอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับการทดลองนั้น) และอื่น ๆ นอกจากนี้ โครงการนี้จะสนับสนุนโครงสร้างพื้นฐานและการพัฒนาที่จำเป็นต่อการสร้างศูนย์ทดลองที่ล้ำสมัยที่รัช พร้อมด้วยพื้นที่การทดลองทางคลินิกที่สร้างขึ้นให้สอดรับกับความต้องการของประชากรผู้ป่วยที่มีความพิเศษเฉพาะกลุ่มนี้

 

 

 

ผู้เข้าร่วมโครงการมูลนิธิเพื่อการรักษาโรคแองเจิลแมนจะได้รับการฝึกอบรมโดยตรง และผนวกรวมเข้าภายในศูนย์ตลอดหนึ่งปีเต็ม โดยมุ่งเน้นการดำเนินการทดลองทางคลินิกสำหรับความผิดปกติของพัฒนาการระบบประสาทโดยเฉพาะ และนอกจากผู้เข้าร่วมโครงการฝึกอบรม ศูนย์รัช เอฟเอเอสทียังจะฝึกอบรมนักศึกษาแพทย์เวชปฏิบัติในระยะเวลาที่สั้นกว่าในด้านการนำส่งยา พัฒนาชุดทักษะของนักศึกษาแพทย์ ตลอดจนฝึกอบรมด้านประสิทธิภาพเพื่อนำกลับไปยังสถาบันของพวกเขา เพื่อให้สามารถให้การรักษาแบบแทรกแซงให้แก่ผู้ป่วยจำนวนมากขึ้นได้ด้วยวิธีที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพที่สุด

 

"เราอยู่ในจุดที่กำลังจะเกิดความก้าวหน้าที่สำคัญหลายประการ ซึ่งเป็นเหตุผลที่ทำให้เป็นเกียรติที่ได้รับการแต่งตั้งเป็นผู้อำนวยการศูนย์รัช เอฟเอเอสทีในช่วงเวลาสำคัญเช่นนี้" ดร.เอลิซาเบ็ธ เบอร์รี่-คราวิส กล่าว "โครงการนี้จะช่วยคนจำนวนมาก ดิฉันตั้งตารอที่จะได้ทำงานร่วมกับผู้ที่เก่งกาจที่สุดในด้านนี้ เพื่อสร้างความก้าวหน้าทางการแพทย์แห่งอนาคต"