ไลเดิน, เนเธอร์แลนด์--28 ตุลาคม 2565--พีอาร์นิวส์ไวร์/อินโฟเควสท์
ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) ประกาศว่า คณะกรรมาธิการผลิตภัณฑ์การแพทย์สำหรับการใช้ในมนุษย์ (Committee for Medicinal Products for Human Use หรือ CHMP) ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรป (European Medicines Agency หรือ EMA) ได้รับรองคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยา "เลนิโอลิซิบ" (leniolisib) ซึ่งนำไปสู่การประเมินทางวิทยาศาสตร์ภายใต้เงื่อนไขการประเมินแบบเร็ว (Accelerated Assessment) หลังจากมีการยื่นคำขอไปเมื่อต้นเดือนตุลาคม 2565 ทั้งนี้ ยาเลนิโอลิซิบเป็นยายับยั้งฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (Phosphoinositide 3-kinase Delta หรือ PI3Kδ) แบบรับประทาน สำหรับใช้รักษาโรค APDS หรือ แอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิชนิดหายาก ในผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไป
เมื่อเดือนสิงหาคม 2565 ฟาร์มิ่งประกาศว่ายาเลนิโอลิซิบได้รับการประเมินแบบเร็วโดยองค์การยาแห่งสหภาพยุโรป ซึ่งลดเวลาในการพิจารณาเพื่อขึ้นทะเบียนยาจาก 210 วัน เหลือเพียง 150 วัน โดยเมื่อมีผู้ยื่นคำขอ องค์การยาแห่งสหภาพยุโรปจะรับรองคำขอเพื่อทำการประเมินแบบเร็วหากเห็นว่ายาตัวนั้นมีประโยชน์ต่อการสาธารณสุข โดยเฉพาะอย่างยิ่งในมุมของการพัฒนานวัตกรรมการรักษาโรค ทั้งนี้ คาดว่ายาเลนิโอลิซิบจะได้รับอนุญาตให้วางจำหน่ายในกลุ่มประเทศเขตเศรษฐกิจยุโรปภายในช่วงครึ่งปีแรกของปี 2566
การยื่นคำขอในครั้งนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลเชิงบวกของยาเลนิโอลิซิบจากการทดลองระยะที่ 2/3 ที่ประกาศไปเมื่อวันที่ 2 กุมภาพันธ์ 2565 ซึ่งบรรลุผลลัพธ์หลักร่วมทั้งสองข้อ นั่นคือ ขนาดต่อมน้ำเหลืองลดลงและสัดส่วนของ naïve B cell เพิ่มขึ้นในผู้ป่วยโรค APDS และยังพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี นอกจากนั้นยังมีข้อมูลสนับสนุนจากการทดลองทางคลินิกแบบเปิดระยะยาวในการรักษาผู้ป่วยโรค APDS ด้วยยาเลนิโอลิซิบ
นายแพทย์อนุรัก เรลาน (Anurag Relan) สาธารณสุขศาสตรมหาบัณฑิต ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า
"การที่องค์การยาแห่งสหภาพยุโรปรับรองคำขออนุญาตจัดจำหน่ายยาภายใต้เงื่อนไขการประเมินแบบเร็วได้ตอกย้ำให้เห็นถึงความมุ่งมั่นของฟาร์มิ่งในการเดินหน้าพัฒนายาเลนิโอลิซิบสำหรับรักษาผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปที่ป่วยด้วยโรค APDS เราคาดหวังว่ายาเลนิโอลิซิบจะช่วยตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยโรค APDS ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และยังต้องพึ่งพาการรักษาแบบประคับประคองในการรักษาอาการพื้นฐาน ความสำเร็จครั้งนี้เป็นหมุดหมายสำคัญในขณะที่ฟาร์มิ่งพยายามช่วยให้บุคลากรทางการแพทย์และผู้ป่วยทั่วโลกเข้าถึงยาเลนิโอลิซิบ เราจะร่วมมือกับองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปตลอดกระบวนการที่จำเป็นในการขึ้นทะเบียนยา"
เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (APDS)
APDS เป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3Kδ (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[1],[2] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3Kδ จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ[1],[3] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้[4],[5] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี[6] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง[4]-[7] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม
เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบ
เลนิโอลิซิบ (Leniolisib) เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลตาของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K ที่ส่งผลต่อระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายและมีโอกาสต้านมะเร็งได้ เลนิโอลิซิบยับยั้งการผลิตฟอสฟาติดิลโนซิทอล-3-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP3) ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวส่งสารในเซลล์ที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวนของเซลล์ การพัฒนาให้มีความจำเพาะของเซลล์ การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ทั้งนี้ PI3Kα และ PI3Kβ มีอยู่ทั่วไป แต่ PI3Kẟ และ PI3Kγ พบในเซลล์ต้นกำเนิดที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3Kẟ ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะ (เซลล์บีและเซลล์ทีในระดับที่น้อยกว่า) ตลอดจนระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (เม็ดเลือดขาวชนิดนิวโตรฟิล แมสต์เซลล์ และเม็ดเลือดขาวชนิดแมคโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3Kẟ เป็นเป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันประเภทต่าง ๆ เช่น โรค APDS จนถึงปัจจุบันพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ทั้งในการทดลองระยะที่ 1 เป็นครั้งแรกในมนุษย์ โดยทดลองในคนที่มีสุขภาพดี และการทดลองระยะที่ 2/3 ที่มีการเปิดรับผู้ป่วยโรค APDS เข้าร่วมการทดลอง
เกี่ยวกับฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี.
ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่มุ่งมั่นเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคหายาก ทำให้ร่างกายอ่อนแอ และเป็นอันตรายถึงชีวิต ฟาร์มิ่งพัฒนาและทำการตลาดยาทดแทนโปรตีนและยารักษาแบบแม่นยำ ซึ่งรวมถึงยาโมเลกุลขนาดเล็ก ยาชีววัตถุ และยีนบำบัด ซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาทั้งในระยะแรกและระยะสุดท้าย ทั้งนี้ ฟาร์มิ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ในเมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์ และมีพนักงานทั่วโลกที่คอยช่วยเหลือผู้ป่วยในตลาดกว่า 30 แห่ง ทั้งในภูมิภาคอเมริกาเหนือ ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก
ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.pharming.com
